FDAが医療機器のCOAとPROに関する新たな推奨事項を発表。メーカーが知っておくべきこととは？

2022年1月、FDAは臨床アウトカム評価（COA）と患者報告型アウトカム（PRO）評価を医療機器メーカー向けのプロセスに組み込むことを発表しましたが、次に必要なことは何でしょうか？医療機器メーカーが患者のデータを製品ライフサイクルの不可欠な部分として確実に効率よく収集することが求められている場合、どこから始めればよいのでしょうか？多くの医療機器メーカーにとって、言語検証をプロセスに組み込むというFDAの推奨は、あまり経験のない分野かもしれません。 

「COAおよびPRO評価は、FDAのガイダンスに沿って患者の見解を収集するのに不可欠なものですが、それには、使用許諾、翻訳、実施のために、一部の医療機器メーカーにとってなじみのない可能性のある、特殊で複雑な手法が必要になります」RWS、臨床アウトカム評価担当Vice President、Shawn McKown。 

臨床アウトカム評価（COA）とは？ 

FDAによる臨床アウトカム評価（COA）の定義は、個人の気分、身体機能、回復の経緯を説明または反映するための手法であり、FDAには、医療従事者、患者、非臨床観察者（親など）によって、あるいはアクティビティやタスクのパフォーマンスを通じて報告することができます。COAには4つのタイプがあります。 

• 患者報告型アウトカム（PRO） - 患者の健康状態に関する情報を患者が直接報告します。 
• 医師報告型アウトカム（ClinRO） - 医療従事者が患者の疾患や症状に関連する兆候や行動を観察し、自身の解釈に基づいて報告します。 
• 観察者報告型アウトカム（ObsRO） - 親や介護人など、患者の日常生活を観察する個人が、患者の健康状態について実際に観察した兆候、出来事、行動を評価し、報告します。
• パフォーマンスアウトカム（PerfO） - 視力検査表を読み上げるなど、明確に定義された反復可能で標準化されたタスクを患者が実施するように言われたときに収集された測定値です。 

COAの導入方法と主な検討事項

COAの導入を開始するには、COI（Concept of Interest）を確立して定義する必要があります。 COIとは、調査を通じて測定すべき「対象」のことです。たとえば、生活の質、痛み、疲労、エネルギー、欲求などです。 

まず、臨床試験プロトコルと満足のいく分析計画におけるPROの役割（第1、第2、予備的、効果、安全性など）を明確化しなければなりません。次に、選択したCOIに対処するCOAを選択します。提出物には、COAがCOIを確実に測定したことを示すエビデンスを含める必要があります。 

ここで押さえておくべきことは、COAとPROの手法は著作権で保護されており、所有者は調査の元の作成者であるということです。選択した手法を臨床試験や治験で使用するには、適切な著作権の承認を受ける必要があります。 また、世界中の患者が内容を理解し、同等のコンセプトで回答が得られるように、適切な翻訳プロセスに従う必要もあります。手法を選択した後は、以下の手順に従う必要があります。 

• 手法の使用許諾：選択したCOAが著作権で保護されている場合は、適切な契約を経て使用許諾を得る必要があります。
• 言語検証：COAは主な試験データの収集に使用されるため、FDAと著作権保有者は言語検証手法に従うことを推奨しています。これは複雑で厳密な翻訳プロセスです。複数のリンギストが参加し、対象となる患者集団の患者について認知デブリーフィングを実施します。 
• eCOA管理：世界中の研究の大部分では、臨床試験会場または患者の自宅にある電子機器で患者アンケートを管理しています。eCOAには、データ収集を強化できるなど、数多くのメリットがあります。翻訳されたCOAを電子的に管理するには、翻訳をデバイスソフトウェアで読み込み、正しく表示されるかどうか確認する必要があります。

言語検証の必要性 

多国籍の臨床試験に参加するためにCOAのローカライズ版を作成することには複雑さを伴うため、COAを高精度で翻訳し、言語的に検証する必要があります。 言語検証（LV）プロセスは、COAの翻訳が言語的に正確で、文化およびコンセプトにおいて原文の手法と同等になるように設計されています。この精度を確保することで、臨床試験のスポンサーは、患者の回答を可能な限り正確に取得することができます。翻訳手法が不適切な場合、試験スポンサーは、倫理委員会や規制当局からの申請却下、著作権保有者からの使用許諾の取り消し、新規翻訳の重複依頼など、複数のデメリットを被ることになります。 

言語検証プロセスとは？ 

言語検証プロセスには、以下のような重要な手順があります。 

• 手法の使用許諾 
• コンセプトの練り上げ 
• デュアルフォワード翻訳 
• 調和 
• バック翻訳 
• レビュー（調査研究アナリスト、開発者、医師、お客様の子会社）レビュー 
• 患者の採用 
• 患者の認知デブリーフィング 
• 検証レポートと認定 

言語検証の使用許諾専任チームは、COAの使用許諾プロセスをサポートします。開発者と著作権保有者に連絡し、臨床試験のCOAに必要な関連使用許諾の組織化と購入に対応します。 複数の翻訳者がフォワード翻訳を行い、それらを調和させることで、単一の最適な翻訳に統一します。新しい翻訳者チームがバック翻訳（調和済みの翻訳のソース言語へのバック翻訳）をレビューし、原文文書とバック翻訳の文書間で分析と調整を行います。調整された翻訳は、5～8人の現地ネイティブスピーカーの対象者や患者がコンセプトの正確性や文化的な適切性を評価します。 

言語検証では、コンセプトの同等性から認知デブリーフィングに関するテーマの補充、検証レポートや認定書の作成まで、このプロセスのあらゆる手順を管理します。 

RWSによるプロセスの誘導 

RWSのエキスパートチームは、COAの管理と言語検証プロセスの業界リーダーであり、このプロセスを誘導し、医療機器ニーズに合わせてカスタマイズしたアプローチを確立することができます。RWSは、あらゆるCOAおよび言語検証ニーズを満たす包括的なサービスを提供します。さらに、使用許諾の取得、患者の確保、COAのeCOA管理における複雑さを理解し、プロセスを簡素化しながら、COAデータが承認要件を確実に満たせるようにします。 

RWSコンサルタントは、エキスパートとして医療機器会社の手法選択のプロトコルに関する助言のプロセス全体をリードし、完全な翻訳プロセスとeCOA管理による最終化に至るまで、適切で信頼できる手法が選択されるようにすることができます。 

RWSは、医療機器の言語検証の複雑性を管理し、タイムリーな提出を実現して、製品を迅速に市場投入できるようにサポートします。詳しくは、当社までお問い合わせください。 

https://www.rws.com/industries/life-sciences/linguistic-validation/ 

医療機器評価で使用する患者報告型アウトカム手法の選択、開発、修正、適合のための原則を参照してください。 

メタ記述：臨床アウトカム評価（COA）と患者報告型アウトカム（PRO）評価を医療機器メーカー向けのプロセスに組み込むことに関するFDAの発表。 

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